罕见药物短缺 国内销售情况分析

添加日期：2017年2月9日 阅读：1428

罕见病药物短缺，进军罕见病药物市场乔峰其时。常见的罕见病有白化病、肢端肥大症、脊髓性肌萎缩症、特发性肺动脉高压病、苯酮尿症、线粒体病、血友病、戈谢病、杜氏肌营养不良症、马凡综合征等等。

罕见病为患病人数占总人口0.65‰～1‰的疾病，但在国内没有明确的定义。在国外，罕见病领域较为吃香，我国虽然正在努力填补这方面的空白，但总体来看，差距仍然较大。

我国罕见病现状

我国罕见病人数约为1680万人。但我国罕见病相关政策法规仍较欠缺，欧美、日本、韩国等国家对罕见病都有定义，而我国目前还没有相关明确的定义;另外，我国对罕见病治疗药物也缺乏研究，绝大部分医务人员也没有丰富的相关治疗经验和研究;部分国外已有的罕见病药物大多没有进入国内市场，罕见病药物一般都价格昂贵，难以进入医保或商业保险，患者往往无力承担。

值得庆幸的是，现在我国正在努力填补罕见病领域的空白。2016年1月4日，中华人民共和国国家卫生和计划生育委员会发布：为加强罕见病管理，促进罕见病规范化诊疗，保障罕见病用药基本需求，维护罕见病患者的健康权益，国家卫生计生委组建了国家卫生计生委罕见病诊疗与保障**委员会。

这些法规政策也促进了我国罕见病领域用药市场的良好发展，引领更多医药企业进军该市场。同时，李克强总理于2016年12月21日主持的国务院常务会议表明深化医改是“十三五”期间的重点任务，健全药品供应保障体系，扶持低价药、“孤儿药”、儿童用药等生产。

罕见病药物国内销售情况分析

数据显示，TOP10的销售额达112.6亿元，占97.5%的份额，市场高度集中。在这10个药物中有一半是属于抗肿瘤药物，可见在抗肿瘤领域，孤儿药占有重要地位，有着巨大的市场潜力。

国内市场中，培美曲塞以33.4亿元的销售额位列第*，占比为28.9%。不过，在全球畅销的孤儿药排名靠前的，反而在国内的销售并不是十分理想，例如全球排名第二的来那度胺胶囊，可能由于政策、患病人群、相关罕见病的诊疗水平及家庭经济收入等因素影响，该药物在国内并没有进入这19个药物中的TOP10。

罕见病药物国内销售TOP10品牌分析

TOP10品牌的销售额达83.2亿元，占72.13%的份额。其中，罗氏的利妥昔单抗注射液以13.8%的占比位列第*，但从趋势来看，2013年以来呈现出一定下降趋势。另外，在这top10品牌里，外资品牌占六席，略显优势，内资品牌需努力迎头赶上。

医院是罕见病用药主要销售渠道

从医院和零售市场两大渠道来看，在这19个药物当中，医院是主要销售渠道，其2015年规模为107.8亿元，市场份额占比高达93.4%;2015年零售市场规模为7.6亿元，仅占5.5%的份额。随着医改的推行，在未来，零售渠道在罕见病用药市场或许会进一步扩大。

随着人们对罕见病的认知，及政府对罕见病治疗药品的政策扶持，以及诊断和治疗手段的增加，在未来，罕见病用药市场将会进一步扩容。汤森路透的数据显示，在2001-2010年这10年间，全球罕见病用药市场的增长率为25.8%，高于非罕见病用药市场的增长率(20.1%)，另外，EvaluatePharma发布的2015年孤儿药市场报告指出，2020年全球孤儿药市场规模将达到1780亿美元。

责任编辑：田月华 WWW.1168.TV 2017-2-9 13:52:09

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